Diabetologia

Cel, zasada oraz schemat działania medycznego eksperymentu leczniczego:

Medyczny eksperyment leczniczy jest to wieloetapowa procedura mająca na celu zastosowanie nowatorskiej metody leczenia, technologii lub innowacyjnego preparatu leczniczego, nie będącego standardową terapią wobec danej jednostki chorobowej. Medyczny eksperyment leczniczy stanowi niejako alternatywę dla pacjentów, u których nie określono dotąd leczenia przyczynowo skutkowego, bądź dotychczasowe leczenie nie przyniosło pożądanych efektów terapeutycznych. Głównym i nadrzędnym celem medycznego eksperymentu leczniczego jest poprawa stanu zdrowia pacjenta. Zastosowanie terapii MSC w ramach medycznego eksperymentu leczniczego każdorazowo musi być poparte zgodą Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Częstochowie.

Czym są komórki macierzyste pozyskane z galarety Whartona?

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells – WJ-MSC) jest to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej.

Galaretę Whartona tworzą głównie mukopolisacharydy w tym kwas hialuronowy oraz siarczan chondroityny.

Komórki mezenchymalne wykorzystywane w eksperymencie posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz pochodzą od niespokrewnionego oraz niezgodnego w zakresie antygenów zgodności tkankowej oraz grup głównych i czynnika Rh krwi, dawcy.

Nazwa medycznego eksperymentu leczniczego:

„Zastosowanie komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy niespokrewnionego w leczeniu pacjentów z cukrzycą typu I”.

Kto może wziąć udział w medycznym eksperymencie leczniczym z zakresu diabetologii?

  • Cukrzyca typu I (ang. type 1 diabetes mellitus – T1DM) zwana dawniej cukrzycą insulinozależną, jest chorobą autoimmunologiczną, charakteryzująca się powolną degradacją komórek beta (β) wysepek Langerhansa, zlokalizowanych w trzustce, odpowiedzialnych za produkcję insuliny. Następstwem tego procesu jest utrata zdolności jej wydzielania. Nieleczona, prawie zawsze prowadzi do śmierci pacjenta. Cukrzyca typu I stanowi 5-10% wszystkich zdiagnozowanych przypadków cukrzycy na świecie. Szacuje się, że co roku około 80 tysięcy dzieci zapada na to schorzenie. Co więcej, wobec braku standardowego, skutecznego leczenia przyczynowego, długotrwałe, terapeutyczne przyjmowanie insuliny (IRT – ang. insulin replacement therapy) skutkuje niewydolnością trzustki u około 30% pacjentów.

Ogólne kryteria wyboru pacjentów objętych terapią z wykorzystaniem WJ-MSC (ang. Wharton’s jelly mesenchymal stem cells – mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona).

  • pacjenci obu płci,
  • rozpiętość wiekowa: od 3 do 85 lat,
  • obowiązek stosowania antykoncepcji podczas trwania terapii (dotyczy kobiet).

Kryteria wyłączenia z terapii:

  • ciąża oraz karmienie piersią,
  • ciężkie lub ostre uszkodzenie organów,
  • choroba zakaźna, np. HIV, HBV, HCV, HPV,
  • aktywna infekcja wymagająca leczenia,
  • ciężkie zaburzenia psychiczne,
  • obecność nowotworu złośliwego,
  • niestabilny stan układu sercowo-naczyniowego,
  • uczulenie na penicylinę.

Jak można zakwalifikować się do Terapii Preparatem MSC?

Pacjenci proszeni są o przesłanie następujących dokumentów:

  • karty informacyjne leczenia szpitalnego z potwierdzeniem rozpoznania: cukrzyca typ I
  • wskazanie przynajmniej jednego autoprzeciwciała związanego z cukrzycą (anty-GAD lub anty-IA-2)
  • FGB – poziom glukozy we krwi na czczo
  • poziom hemoglobiny
  • poziom kreatyniny
  • Peptyd C
  • dobowe zapotrzebowanie na insulinę
  • HbA1C
  • zaświadczenie od kardiologa – dotyczy wydolności układu sercowo-oddechowego
  • RNA HCV jakościowe, borrelia IGG i IGM metodą western-blot, anty HBs, HIV
  • książeczka szczepień na WZW B

na adres: komorki@cm-klara.pl lub drogą listowną: Centrum Medyczne Klara, Terapia Preparatem MSC, ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa, gdzie nastąpi wstępna weryfikacja.

Po kwalifikacji przez lekarza do Terapii Preparatem MSC, Centrum Medyczne Klara występuje w imieniu Pacjenta do Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Częstochowie.
Na tym etapie Pacjenci czekają na rozpatrzenie wniosku przez Komisję Bioetyczną.
W przypadku pozytywnie rozpatrzonego wniosku, Centrum Medyczne Klara kontaktuje się z Pacjentem w celu przekazania informacji dotyczących:

  • terminów podań
  • kosztów terapii
  • wymaganych dodatkowych badań
  • informacji organizacyjnych

Schemat medycznego eksperymentu leczniczego:

W ramach otrzymanej zgody Komisji Bioetycznej pacjent ma możliwość przystąpienia do max. 10 podań preparatu MSC. Czas trwania terapii to ok. 1,5 roku.

  • odstęp pomiędzy pojedynczymi podaniami preparatu to 4-6 tygodni – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją
  • po piątym podaniu preparatu MSC pacjent rozpoczyna 6 miesięczną przerwę, chyba że istnieją podstawy medyczne do kontynuacji terapii bez uwzględnienia wspomnianej przerwy
  • po zakończonym okresie 6 miesięcznej przerwy, następuje wznowienie terapii na dalsze 1-5 podań w odstępach 4-6 tygodni lub raz na trzy miesiące, jeśli stan pacjenta uległ poprawie – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją.

Badania sugerują, że powtarzalność podań komórek macierzystych przewyższa pojedyncze iniekcje, nawet tej samej ilości lub większej preparatu zawierającego mezenchymalne komórki macierzyste z uwagi na zaistniałe procesy regeneracyjne w organizmie.

Najczęściej zadawane pytania:

  • Czy Terapia Preparatem MSC jest refundowana przez NFZ?

Nie, Terapia Preparatem MSC jest medycznym eksperymentem leczniczym, który nie podlega refundacji.

  • Czy Pacjent otrzyma zaświadczenie i informacje o kosztach leczenia, które może przedstawić np. w wybranej fundacji w celu uzyskania dofinansowania kosztów leczenia?

Tak.

  • Jak przebiega proces hospitalizacji w Centrum Medycznym Klara?

Pacjent spędza w szpitalu 2 doby.
Dzień 1 – przyjęcie na oddział
Dzień 2 – podanie Preparatu MSC
Dzień 3 – wypis w godzinach porannych

  • Czy rodzic/ opiekun lub członek rodziny może zostać z Pacjentem podczas pobytu w szpitalu?

Tak, pobyt w szpitalu dla jednego rodzica/opiekuna wliczony jest w koszty Terapii.

Jeśli chcą Państwo otrzymać więcej informacji na temat rozpoczęcia leczenia prosimy o kontakt:

komorki@cm-klara.pl i/ lub 34 534 5003

Kontakt