Neurologia

Cel, zasada oraz schemat działania medycznego eksperymentu leczniczego:

Medyczny eksperyment leczniczy jest to wieloetapowa procedura mająca na celu zastosowanie nowatorskiej metody leczenia, technologii lub innowacyjnego preparatu leczniczego, nie będącego standardową terapią wobec danej jednostki chorobowej. Medyczny eksperyment leczniczy stanowi niejako alternatywę dla pacjentów, u których nie określono dotąd leczenia przyczynowo skutkowego, bądź dotychczasowe leczenie nie przyniosło pożądanych efektów terapeutycznych. Głównym i nadrzędnym celem medycznego eksperymentu leczniczego jest poprawa stanu zdrowia pacjenta. Zastosowanie terapii MSC w ramach medycznego eksperymentu leczniczego każdorazowo musi być poparte zgodą Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Częstochowie.

Czym są komórki macierzyste pozyskane z galarety Whartona?

Mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona (ang. Wharton’s jelly-derived mesenchymal stem cells – WJ-MSC) jest to populacja multipotencjalnych komórek macierzystych, zlokalizowana w sznurze pępowinowym, zaliczanym do tkanki łącznej galaretowatej.

Galaretę Whartona tworzą głównie mukopolisacharydy w tym kwas hialuronowy oraz siarczan chondroityny.

Komórki mezenchymalne wykorzystywane w eksperymencie posiadają strukturę fibroblastu, wykazują adherencję do podłoża z tworzywa sztucznego oraz pochodzą od niespokrewnionego oraz niezgodnego w zakresie antygenów zgodności tkankowej oraz grup głównych i czynnika Rh krwi, dawcy.

Nazwa medycznego eksperymentu leczniczego:

„Zastosowanie komórek mezenchymalnych pozyskanych z galarety Whartona niezgodnego dawcy niespokrewnionego w leczeniu pacjentów z chorobami neurologicznymi, w których nie ma leczenia przyczynowego oraz w których zastosowane leczenie nie przyniosło poprawy stanu klinicznego”.

Kto może wziąć udział w medycznym eksperymencie leczniczym z zakresu neurologii?

  • Stwardnienie rozsiane (SM)

Choroba ośrodkowego układu nerwowego o charakterze przewlekłym oraz zapalnym. W jej procesie dochodzi do wieloogniskowego uszkodzenia tkanki nerwowej. Choroba powoduje zniszczenie otoczki mielinowej wokół wypustek komórek nerwowych, w skutek czego zostaje zaburzone prawidłowe przekazywanie impulsów wzdłuż dróg nerwowych w mózgowiu i rdzeniu kręgowym.

  • Stwardnienie zanikowe boczne (SLA)

Schorzenie powodujące uszkodzenie centralnego i/lub obwodowego układu nerwowego, w wyniku którego dochodzi do zaniku mięśni rąk, niedowładu kończyn dolnych oraz stopniowej utraty sprawności ruchowej. Przyczynami SLA mogą być: różnego rodzaju schorzenia immunologiczne, działania wolnych rodników tlenowych, działania toksyn oraz przebyte infekcje wirusowe. Często jest to choroba o podłożu genetycznym, za którą odpowiadają następujące mutacje: SOD1, ALSIN, VABP i SETX oraz polimorfizmy genów na chromosomie 9 i 19.

  • Dystrofie mięśniowe

Dziedziczne choroby zwyrodnieniowe tkanki mięśniowej, objawiające się zmianami patologicznymi we włóknach mięśniowych oraz tkance łącznej. Zmiany polega na zaniku lub nieprawidłowej budowie białek – dystrofiny oraz utrofiny, których funkcją jest przymocowywanie miofibrylii do sarkolemmy.

  • Ataksje

Zespół objawów dotyczących zaburzenia koordynacji ruchowej ciała. Istotą schorzenia jest nieprawidłowa synchronizacja oraz regulacja napięcia mięśniowego, współdziałających mięśni agonistów i antagonistów. Objawami ataksji mogą być nieprawidłowości chodu, niezgrabność ruchów kończyn górnych, a także problemy z wykonywaniem szybkich ruchów naprzemiennych. Ataksja może być skutkiem:

  • uszkodzenia móżdżku,
  • uszkodzenia połączeń pomiędzy móżdżkiem a rdzeniem, ośrodkami podkorowymi oraz korowymi mózgowia,
  • uszkodzenia płatów czołowych,
  • uszkodzenia sznurów tylnych rdzenia kręgowego.
  • Rdzeniowy zanik mięśni

Rzadka choroba o charakterze nerwowo-mięśniowym, objawiająca się degeneracją jąder przednich rdzenia kręgowego, a rezultacie postępującym upośledzeniem mięśni szkieletowych. W ciężkich przypadkach może prowadzić do przedwczesnej śmierci. Schorzenie powiązane jest z mutacją w obrębie genu SMN1 (locus 5q13.2).

  • Mózgowe porażenie dziecięce

Zespół objawów dotyczący różnorodnych zaburzeń ruchów oraz postawy, które wynikają z trwałego, niepostępującego uszkodzenia mózgu we wczesnym stadium rozwojowym dziecka. Problemy uwidaczniają się w koordynacji ruchowej, różnym stopniu sztywności bądź wiotkości mięśni, przełykaniu pokarmów oraz mówieniu. Czasem mogą wystąpić drgawki oraz problemy ze wzrokiem i słuchem. Symptomy choroby nasilają się wraz ze starzeniem się organizmu.

  • Zaburzenie rozwojowe znacznego stopnia

Zaburzenie rozwojowe odnoszące się do obniżenia ogólnego poziomu funkcjonowania intelektualnego, któremu towarzyszą problemy z zakresu zachowań adaptacyjnych (głównie niezależności i odpowiedzialności).

  • Autyzm

Złożone zaburzenie rozwoju oraz funkcjonowania ośrodkowego układu nerwowego, głównie o podłożu genetycznym. Najczęstszymi objawami są: trudności w zakresie relacji społecznych, porozumiewania się, ograniczenie wyobraźni oraz zubożenie i stereotypowość zachowań.

  • Padaczka

Padaczka to jeden z rodzajów zaburzeń neurologicznych spowodowany chwilową niesprawnością mózgu, która przejawia się niespodziewanymi wyładowaniami wewnątrz komórek nerwowych. Rozpoznawczym objawem epilepsji są ataki silnych wstrząsów związane z utratą świadomości.

  • Przepuklina oponowo-rdzeniowa

Wrodzone nieprawidłowości spowodowane niewłaściwym rozwojem układu nerwowego we wczesnym etapie życia płodu (do 28 dnia od momentu poczęcia). Część rdzenia kręgowego oraz nerwy wychodzące z rdzenia, zlokalizowane są poza kanałem kręgowym, co uwidacznia się w postaci guza na plecach dziecka.

  • Zespół Devica

Rzadka choroba, w której własny układ odpornościowy atakuje rdzeń kręgowy oraz nerwy wzrokowe. Skutkiem tego jest demielinizacja rdzenia i nerwów wzrokowych. Schorzenie wpływa na osłabienie mięśni, może powodować porażenie nóg i/lub rąk, utratę czucia, problemy ze wzrokiem oraz dysfunkcję pęcherza moczowego oraz jelit.

  • Jamistość rdzenia kręgowego

Przewlekłe, bardzo rzadkie schorzenie rdzenia kręgowego, ale również może dotyczyć pnia mózgu. Cechuje się powstawaniem cewkowatych jam w rdzeniu kręgowym, zazwyczaj w odcinku szyjnym, z tendencją do rozprzestrzeniania na pozostałe odcinki. Głównymi objawami są: zaburzenia czucia, osłabienie, asymetrie kończyn górnych w połączeniu z zanikami mięśniowymi, a także zaburzenia chodu oraz zwieraczy.

  • Choroba moya-moya

Rzadkie schorzenie o nieznanej przyczynie, występujące zazwyczaj w populacji młodych Azjatów. Powoduje niedrożność dużych tętnic wewnątrzczaszkowych, co w konsekwencji prowadzi do niedokrwienia ośrodkowego układu nerwowego, objawiającego się pod postacią ustępujących napadów niedokrwiennych, udaru mózgu bądź krwotoku mózgowego.

  • Encefalopatia niedokrwienno – niedotlenieniowa

Schorzenie będące wynikiem uszkodzenia mózgowia, spowodowane czynnikami o różnorodnym pochodzeniu. Przyczynami mogą być toksyny powstające w organizmie przy niewydolności wątroby bądź nerek, trucizny tj. metale ciężkie, alkohol etylowy itp. Występują też encefalopatie zakaźne (wywoływane przez priony).

  • Zespół móżdżkowy (zespół cerebralny)

Jest to choroba neurologiczna, w której dochodzi do uszkodzenia struktury móżdżku. Wyróżniamy tutaj uszkodzenia ostre i przewlekłe. W zależności od rodzaju zespołu móżdżkowego, głównymi przyczynami są: zatrucia alkoholem bądź lekami, a także wrodzone ataksje móżdżkowe. Wśród objawów wymienić można m.in.: zaburzenia równowagi, hipotonię czy mowę skandowaną.

  • Opóźnienie rozwoju psychoruchowego

Opóźnienie rozwoju funkcji ruchowych oraz intelektualnych dziecka, mogące wskazywać na choroby układu nerwowego. Przyczyną mogą być:

  • wrodzone choroby układu nerwowego np. zaburzenia metaboliczne, wady układu nerwowego,
  • choroby matki w czasie ciąży (np. różyczka, toksoplazmoza, cytomegalia itd.),
  • niedotlenienie w czasie porodu,
  • choroby o ciężkim przebiegu w pierwszych miesiącach życia (np. bardzo nasilona żółtaczka, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych).
  • Udar niedokrwienny mózgu (zawał mózgu)

Częściowe lub całkowite zakłócenie pracy mózgu, wynikające z jego niedokrwienia i utrzymujące się ponad dobę.

Wymienione jednostki chorobowe mogą występować w połączeniu ze sobą. Pacjenci posiadający więcej niż jedną jednostkę chorobową również podlegają terapii eksperymentalnej.

Ogólne kryteria wyboru pacjentów objętych terapią z wykorzystaniem WJ-MSC (ang. Wharton’s jelly mesenchymal stem cells – mezenchymalne komórki macierzyste z galarety Whartona).

  • pacjenci obu płci,
  • rozpiętość wiekowa: od 3 do 85 lat,
  • obowiązek stosowania antykoncepcji podczas trwania terapii (dotyczy kobiet).

Kryteria wyłączenia z terapii:

  • ciąża oraz karmienie piersią,
  • ciężkie lub ostre uszkodzenie organów,
  • choroba zakaźna, np. HIV, HBV, HCV, HPV,
  • aktywna infekcja wymagająca leczenia,
  • ciężkie zaburzenia psychiczne,
  • obecność nowotworu złośliwego,
  • niestabilny stan układu sercowo-naczyniowego,
  • uczulenie na penicylinę.

Jak można zakwalifikować się do Terapii Preparatem MSC?

Pacjenci proszeni są o przesłanie:

  • pełnej dokumentacji medycznej z rozpoznaniem dotyczącej schorzenia
  • wyników badań laboratoryjnych: – RNA HCV jakościowe, – borrelia IGG i IGM metodą western-blot, – anty Hbs, – HIV,
  • książeczki szczepień na WZW B

na adres: komorki@cm-klara.pl lub drogą listowną: Centrum Medyczne Klara, Terapia Preparatem MSC, ul. Wały Dwernickiego 43/45, 42-202 Częstochowa, gdzie nastąpi wstępna weryfikacja.

Po kwalifikacji przez lekarza do Terapii Preparatem MSC, Centrum Medyczne Klara występuje w imieniu Pacjenta do Komisji Bioetycznej przy Okręgowej Izbie Lekarskiej w Częstochowie.
Na tym etapie Pacjenci czekają na rozpatrzenie wniosku przez Komisję Bioetyczną.
W przypadku pozytywnie rozpatrzonego wniosku, Centrum Medyczne Klara kontaktuje się z Pacjentem w celu przekazania informacji dotyczących:

  • terminów podań
  • kosztów terapii
  • wymaganych dodatkowych badań
  • informacji organizacyjnych

Schemat medycznego eksperymentu leczniczego:

W ramach otrzymanej zgody Komisji Bioetycznej pacjent ma możliwość przystąpienia do max. 10 podań preparatu MSC. Czas trwania terapii to ok. 1,5 roku.

  • odstęp pomiędzy pojedynczymi podaniami preparatu to 4-6 tygodni – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją,
  • po piątym podaniu preparatu MSC pacjent rozpoczyna 6 miesięczną przerwę, chyba że istnieją podstawy medyczne do kontynuacji terapii bez uwzględnienia wspomnianej przerwy ,
  • po zakończonym okresie 6 miesięcznej przerwy, następuje wznowienie terapii na dalsze 1-5 podań w odstępach 4-6 tygodni lub raz na trzy miesiące, jeśli stan pacjenta uległ poprawie – ocena efektu leczenia przed każdą pojedynczą iniekcją.

Badania sugerują, że powtarzalność podań komórek macierzystych przewyższa pojedyncze iniekcje, nawet tej samej ilości lub większej preparatu zawierającego mezenchymalne komórki macierzyste z uwagi na zaistniałe procesy regeneracyjne w organizmie.

Najczęściej zadawane pytania:

  • Czy Terapia Preparatem MSC jest refundowana przez NFZ?

Nie, Terapia Preparatem MSC jest medycznym eksperymentem leczniczym, który nie podlega refundacji.

  • Czy Pacjent otrzyma zaświadczenie i informacje o kosztach leczenia, które może przedstawić np. w wybranej fundacji w celu uzyskania dofinansowania kosztów leczenia?

Tak.

  • Jak przebiega proces hospitalizacji w Centrum Medycznym Klara?

Pacjent spędza w szpitalu 2 doby.
Dzień 1 – przyjęcie na oddział
Dzień 2 – podanie Preparatu MSC
Dzień 3 – wypis w godzinach porannych

  • Czy rodzic/ opiekun lub członek rodziny może zostać z Pacjentem podczas pobytu w szpitalu?

Tak, pobyt w szpitalu dla jednego rodzica/opiekuna wliczony jest w koszty Terapii.

Jeśli chcą Państwo otrzymać więcej informacji na temat rozpoczęcia leczenia prosimy o kontakt:

komorki@cm-klara.pl i/ lub 34 534 5003

Kontakt